Eliglustat是一种用于治疗Gaucher病的药物。它属于格伦扎酯类酶抑制剂，通过抑制葡萄糖酰胺酯酶，减少血液和脾脏中的葡萄糖酰胺酯的积累。
Eliglustat是一种白色晶体粉末，可在水中溶解。其化学名称为(1R,2R)-1-(2-(2,3-Dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)ethyl)-1,2,3,4-tetrahydroisoquinoline-6-carboxylicacid，分子式为C22H27NO4。
Eliglustat的主要用途是治疗Gaucher病，一种遗传性疾病，该疾病会导致葡萄糖酰胺酯在体内大量积累。通过抑制相关酶的活性，Eliglustat可以减少这种积累，改善患者的症状和生活质量。
制备Eliglustat的方法主要通过有机合成的方式进行。一般的合成路线包括使用苯甲醛、丙烯腈和光气等原料进行反应，经过多步反应合成目标产物。
| 中文名 | Eliglustat |
| 英文名 | Eliglustat |
| 别名 | 依鲁司他 依利格鲁司特 依利格鲁斯特 N-((1R,2R)-1-(2,3-二氢苯并[B][1,4]二恶英-6-基)-1-羟基-3-(吡咯烷-1-基)丙-2-基)正辛酰胺 |
| 英文别名 | GENZ99067 GENZ99067 Eliglustat GENZ99067 GENZ-99067 Genz99067 GENZ99067 GENZ-112638 ELIGLUSTATTARTRATE Eliglustat(Genz-99067) Eliglustat(GENZ112638) N-[(1R,2R)-2-(2,3-Dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-2-hydroxy-1-(1-pyrrolidinylmethyl)ethyl]-octanamide N-[(1R,2R)-1-(2,3-Dihydro-1,4-benzodioxin-6-yl)-1-hydroxy-3-(1-pyrrolidinyl)-2-propanyl]octanamide |
| CAS | 491833-29-5 |
| 化学式 | C23H36N2O4 |
| 分子量 | 404.54 |
| 密度 | 1.123±0.06 g/cm3(Predicted) |
| 熔点 | 87-92°C |
| 沸点 | 615.5±55.0 °C(Predicted) |
| 溶解度 | 氯仿 (微溶) 、甲醇 (微溶) |
| 酸度系数 | 13.45±0.20(Predicted) |
| 存储条件 | 2-8°C |
| 外观 | 固体 |
| 颜色 | White to Off-White |
| 体外研究 | Eliglustattartrate是葡萄糖神经酰胺合成酶的抑制剂，葡萄糖神经酰胺合成酶可催化UDP-葡萄糖和神经酰胺生成葡糖神经酰胺。Eliglustattartrate对该酶的抑制作用高度特异，对其他多种糖苷酶的抑制作用有限甚至没有抑制活性。10 μM的Eliglustattartrate对蔗糖酶和麦芽糖酶没有抑制作用。 |
| 体内研究 | 在正常小鼠、大鼠、狗中进行临床前研究，通过静脉注射和口服途径给药（EliglustatTartrate），在脾脏、肾脏和肝脏中葡糖神经酰胺的含量有显著下降。在啮齿类动物中，EliglustatTartrate在体内快速代谢，其体内半衰期在15-45分钟。 |
